Gestione del paziente con ITP
Bologna, 16 Giugno 2026

La piastrinopenia immune primaria (ITP) è una malattia ematologica relativamente rara, con una prevalenza nella popolazione adulta tra 5 e 10 casi ogni 100.000 soggetti. L’incidenza ha due picchi nella giovane età e nell’adulto anziano. L’ ITP negli ultimi 15-20 anni ha stimolato un rinnovato interesse scientifico e clinico a seguito della disponibilità di nuove terapie. Si conferma che la terapia di I linea è rappresentata dal corticosteroide a dosi elevate, che trova indicazione nei pazienti sintomatici o comunque con un numero di piastrine inferiori alle 30.000/mmc. Tale terapia permette di ottenere una risposta duratura solo nel 30-40% dei casi, a fronte dei possibili effetti collaterali, talvolta di entità non trascurabile a carico di vari organi ed apparati. La seconda e terza linea di terapia per i pazienti refrattari o dipendenti al cortisone o per i quali questo farmaco è controindicato, comprendono l’impiego degli agonisti del recettore per la trombopoietina (TPO-RA, Romiplostim, Eltrombopag e Avatrombopag), il Rituximab, il Fostamatinib e la splenectomia. Per quanto riguarda i pazienti multirefrattari oggi è possibile pensare ad una terapia di combinazione o all’arruolamento del paziente in un protocollo sperimentale. La frontiera futura, sarà quella di trovare il modo di ridurre sempre più il numero di pazienti che devono eseguire più linee di terapia prima di ottenere una risposta soddisfacente, aumentando inoltre il numero di pazienti che riescono ad ottenere una risposta duratura, libera da trattamento. Anche il paziente anziano e/o fragile, può fare affidamento su una terapia più personalizzata, in grado di ridurre al minimo il rischio di sanguinamento grave, riducendo al massimo la tossicità della terapia impiegata e migliorando di conseguenza anche la qualità di vita. La disponibilità dalla seconda linea in poi di un ricco armamentario terapeutico, pone l’ematologo davanti al difficile compito di scegliere la migliore terapia, in base alle indicazioni della letteratura scientifica, alla consultazione delle numerose linee guida esistenti, alle aspettative del paziente e alle indicazioni dell’agenzia regolatoria del farmaco (in Italia l’AIFA), quest’ultima non sempre allineata con il pensiero del medico e le esigenze del paziente.